루게릭병 치료제

루게릭병 치료제는 루게릭병이라고도 불리는 근위축성측삭경화증의 치료에 사용하는 약물이다. 아직까지 완치 약물은 개발되지 않았으며, 현재 사용되는 약물은 병의 진행을 늦추어 생존기간을 늘이거나 기관절개 시점을 늦추는 목적으로 사용되는 약물들이다. 유전자의 발현을 억제하거나, 세포 보호작용, 신경 보호작용 등을 기전으로 하는 약물들이 개발 중에 있다.

루게릭병 치료제

루게릭병 치료제

루게릭병 

근위축성측삭경화증 (amyotrophic lateral sclerosis, ALS) 은 1930 년대 미국의 유명한 야구선수 루 게릭이 38 세의 젊은 나이에 이 질환으로 사망하자 그를 기리기 위해 ‘ 루게릭병 ’ 으로 명명되었다 . 루게릭병은 뇌와 척수에 있는 운동신경세포가 손상되고 파괴되는 신경계의 퇴행성 질환으로 , 원인이 정확히 밝혀지지 않은 희귀질환이다 . 팔다리의 근력이 약해지고 , 혀가 위축되어 말이 어눌해지고 음식을 삼키기 어려우며 , 숨을 쉬기 어려운 증상까지 나타날 수 있다 . 이러한 증상은 발병 수개월부터 수년 사이에 걸쳐 나타나게 되며 , 결국 손발을 움직일 수 없고 음식을 삼킬 수 없어 위루술 ( 배에 구멍을 내어 위와 연결된 튜브를 넣는 시술 ) 을 시행하게 되며 , 호흡기에 의존해서 호흡을 하는 상태까지 진행된다 .
루게릭병은 진행속도가 매우 빠르고 예후가 좋지 않으며 뚜렷한 원인과 치료법이 아직 확립되지 않은 질환이다 . 약 10% 는 유전자 변이를 보이는 가족성 ALS(familial ALS, FALS) 로 알려져 있으나 , 대부분은 명확한 기전이 알려지지 않은 산발성 ALS(sporadic ALS, SALS) 로 발병된다 . 근력 약화 방지 , 영양 요법 , 통증 관리 , 호흡 재활 , 언어 재활 , 약물 치료 등 증상에 대한 치료를 시행하며 , 병의 진행을 늦추기 위한 목적으로 질병 조절 치료제를 사용한다 . 현재 유전자의 발현을 억제하거나 , 세포 보호작용, 신경보호작용 등을 기전으로 하는 약물들이 개발되고 있다 .

약리작용

질병 조절 치료제는 루게릭병 환자에서 질병의 진행을 늦추어 생존기간을 연장한다 . 병의 진행을 어느 정도 억제할 수 있으나 , 환자의 증상을 멈추게 하거나 이전의 상태로 되돌리지는 못한다 . 리루졸은 운동신경세포를 파괴하는 원인의 하나인 과도한 글루타민산을 억제한다 . 에다라본은 항산화 작용을 통해 루게릭병 환자에서 신경세포 손상이 일어나는 기전 중 하나로 추정되는 산화 스트레스를 막는 역할을 한다 .
줄기세포치료제는 자가골수유래 중간엽줄기세포를 이용한 치료제이다 . 다양한 성장인자 , 면역조절인자 및 항염증인자를 분비하여 신경 염증 완화 , 운동신경세포 사멸 방지 및 운동신경의 생존 연장 등 신경보호 효과를 나타내며 , 리루졸과 병용하여 질병의 진행 속도를 완화한다 .
그 밖에 현재 개발 중인 약물들은 변이가 있는 유전자의 발현을 억제하거나 , 세포 보호작용, 신경보호작용 등을 갖는 것으로 추정된다 .

종류

루게릭병 치료제에는 질병 조절 치료제와 줄기세포치료제 등이 있다 .

​

Table 1. 루게릭병 치료제의 종류 및 용법

종류	약물	용법	제품 예
질병 조절 치료제	리루졸	50 mg 을 1 일 2 회 12 시간 간격으로 복용한다 . 음식물로 인한 생체 이용률 감소를 방지하기 위하여 최소한 식사 1 시간 전 또는 2 시간 이후에 복용한다 .	리루텍 ®
	에다라본	60 mg 을 생리식염주사액에 희석하여 1 일 1 회 60 분간 점적 정맥주사한다. 28 일을 주기로 반복 투여하며 , 제1주기는 14 일 투여 후 14 일 휴약하고 , 제2주기 이후는 14 일 중 10 일간 투여 후 14 일간 휴약한다 .	라디컷 ®
줄기세포치료제	자가골수유래 중간엽줄기세포	리루졸과 병용하여 체중 1 kg당 0.1 mL 를 뇌척수강 내로 투여한다 . 약 4 주 간격으로 2 회 투여한다 .	뉴로나타알 ®

효능∙효과

루게릭병 환자의 질환 진행속도를 늦추어 생존기간을 연장시키거나 기관절개 시점을 늦추어 준다 .